Управління з продовольства та медикаментів (Food and Drug Administration, FDA) США схвалило два препарати для лікування серпоподібноклітинної анемії. Про це сказано в повідомленні на сайті FDA.
Йдеться про болісну та смертельну хворобу, яка досі не мала універсального успішного лікування. Лише в США від неї страждає приблизно 100 тис. людей. Але тепер у FDA зробили важливий крок для боротьби з цим захворюванням.
В Управлінні схвалили дві генні терапії – це препарати Casgevy та Lyfgenia. Дозволи на їхнє застосування відповідно отримали компанії Vertex Pharmaceuticals та Bluebird Bio Inc. Обидва препарати виготовляються з модифікованих власних стовбурових клітин крові пацієнта та схвалені для лікування людей віком від 12 років.
Однак особливість Casgevy в тому, що це – перший препарат, який базується на технології CRISPR для редагування генів. В Управлінні зазначають, що це свідчить про інноваційний прогрес у галузі генної терапії.
«Сьогоднішні дії є результатом ретельної оцінки наукових та клінічних даних, необхідних для схвалення, що відображає прагнення FDA сприяти розробці безпечних та ефективних методів лікування станів, що мають серйозні наслідки для здоров’я людини», – йдеться в повідомленні Управління.
Недавно повідомлялося, що в США розглядають можливість схвалення терапії, яка базується на технології CRISPR. Завдяки їй у стовбурових клітинах проводять генетичні зміни, а потім «повертають» пацієнту.
Завантаження коментарів …