У США розглядають лікування смертельної хвороби за допомогою технології редагування генів CRISPR

У США розглядають новітню терапію, яка потенційно може вилікувати людей від серпоподібноклітинної анемії. Це – болісна та смертельна хвороба, яка не має універсального успішного лікування. Про це повідомляє Slashdot.

Йдеться про метод exa-cel, розроблений бостонською компанією Vertex Pharmaceuticals та швейцарською CRISPR Therapeutics. Він базується на технології редагування генів, яка називається CRISPR.

Зараз exa-cel вивчають в Управлінні з продовольства та медикаментів США (Food and Drug Administration, FDA). У разі схвалення, така терапія може стати першим подібним методом лікування, який отримає «зелене світло» від FDA.

Принцип лікування за методом exa-cel полягає в тому, щоб використовувати власні стовбурові клітини людини з анемією. Завдяки технології CRISPR у цих клітинах проводять генетичні зміни, а потім «повертають» пацієнту.

У Vertex Pharmaceuticals кажуть, що під час досліджень таке лікування визнали безпечним. Воно також мало «дуже високе співвідношення користь-ризик для пацієнтів із важко формою серпоподібноклітинної анемії».

Очікується, що Управлінні з продовольства та медикаментів США ухвалить рішення щодо exa-cel до 8 грудня.