Біотехнологічна компанія Fractyl Health (США) перебуває на ранніх стадіях розробки одноразової генної терапії для зниження рівня цукру в крові та маси тіла, пише WIRED.

Йдеться про препарат для лікування діабету 2 типу, який також може бути використаний для контролю ваги. В його основі лежить ідея досягти довготривалого ефекту після разового приймання препарату.

Компанія хоче доставити в підшлункову залозу штучний ген, який безперервно вироблятиме гормон GLP-1, одне із завдань якого – дати підказку підшлунковій залозі виробляти інсулін, який регулює рівень цукру в крові. Також цей гормон взаємодіє з ділянками мозку, що відповідають за апетит, і сигналізує про відчуття ситості. Тож потреба в щотижневих ін’єкціях відпаде. Цей підхід використовує інактивовані віруси для перенесення терапевтичного гена в клітини підшлункової залози.

Поки Fractyl випробувала підхід на тваринах. Вчені компанії хотіли побачити, наскільки добре експериментальна генна терапія може знизити рівень цукру в крові натщесерце – показник, який використовується для діагностики діабету. Після 10-тижневих тестувань на мишах, вони помітили 70% зниження рівня цукру.

Вчені представили ці результати на конференції Американської діабетичної асоціації наприкінці червня, а також окремі висновки про те, що терапія також знизила вагу тіла мишей на 23% порівняно з контрольними мишами.

Якщо одноразова генна терапія спрацює – та буде безпечною – це може змінити правила гри в боротьбі з діабетом і вагою.

«Діабет 2 типу – це хронічне захворювання, яке потребує хронічного лікування. Ожиріння – це хронічний стан, який потребує хронічного лікування, – сказав професор хірургії та фахівець з ожиріння в Університеті Мічигану Ренді Сілі, який є консультантом Fractyl. – Якщо ви надасте людям доступ лише один раз, а не щотижня, використання цієї стратегії зросте й принесе користь більшій кількості пацієнтів».

До слова, навесні Національний інститут охорони здоров’я США оголосив про початок першої фази клінічних випробувань потенційної універсальної вакцини проти грипу.