Ліки проти СМА більше не найдорожчі у світі. Їх рекорд побила генна терапія Zynteglo вартістю $2,8 мільйона.

17 серпня FDA схвалили генну терапію від компанії Bluebird Bio, призначену для лікування рідкісного розладу – бета-таласемії, що спричиняє зниження гемоглобіну і, як наслідок, нестачу кисню в організмі. Надалі це часто призводить до проблем з серцем і печінкою. Найважчі пацієнти з цим розладом потребують регулярних переливань крові кожні 2-5 тижнів. Таких у США близько 1500.

Bluebird представив Zynteglo як одноразове лікування. Пацієнти, які його отримають, більше не потребуватимуть переливання, тож це призведе до економії в довгостроковій перспективі. Середня вартість переливання за все життя може досягати $6,4 млн.

Bluebird розраховує почати лікування перших пацієнтів у кінці 2022 року. Цикл лікування триватиме від 70 до 90 днів – від початкового забору клітин до остаточного переливання. Кожна доза Zynteglo – це індивідуальне лікування, створене з використанням власних клітин пацієнта (стовбурових клітин кісткового мозку), які генетично модифіковані для виробництва функціонального бета-глобіну (компонента гемоглобіну).